Eplontersen é reembolsado pela AIFA e amplia opções terapêuticas para amiloidose por transtirretina
A AIFA reembolsa eplontersen para amiloidose hereditária por transtiretina, ampliando tratamento subcutâneo mensal e opções domiciliares.
Giulliano Martini 
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Eplontersen é reembolsado pela AIFA e amplia opções terapêuticas para amiloidose por transtirretina
Por Giulliano Martini — Em apuração direta e cruzamento de fontes apresentados hoje em Milão, a confirmação da cobertura do novo medicamento eplontersen pelo Sistema Nacional de Saúde italiano, via Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), marca um avanço prático nas opções de tratamento para a amiloidose hereditária mediada por transtiretina com polineuropatia (AttRv-Pn) em adultos nos estágios 1 e 2.
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Marco Ceccanti, pesquisador do Departamento de Neurociências Humanas da Universidade La Sapienza de Roma e responsável por unidades de doenças neurodegenerativas, destacou em entrevista à imprensa promovida pela AstraZeneca que a aprovação traz benefícios tangíveis tanto para pacientes quanto para a rede assistencial. "O paciente passa a dispor de uma opção administrada por via subcutânea uma vez ao mês, que não confere sensação de doença aguda e garante estabilidade por meio da redução significativa da síntese de transtiretina pelo fígado", afirmou Ceccanti.
Segundo o pesquisador, a via de administração e o perfil de impacto organizativo da terapia representam uma redução do ônus sobre centros especializados. "A facilidade posológica permite administração domiciliar, sem ocupar espaços já sobrecarregados dos ambulatórios dedicados", disse. Essa característica, na avaliação clínica, torna o médico mais confiante na indicação do tratamento.
Na avaliação epidemiológica citada por Ceccanti, a amiloidose hereditária por transtiretina é uma condição rara: na Europa atinge menos de 5 pessoas a cada 10 mil habitantes; um levantamento recente feito por grupos italianos especializados aponta para uma prevalência de cerca de 6 casos por milhão de habitantes no país.
A doença tem origem genética, causada por variações no gene que codifica a proteína transtiretina, as quais induzem instabilidade da molécula e favorecem sua deposição progressiva em tecidos periféricos — especialmente coração e sistema nervoso periférico. "É uma doença com evolução desfavorável, que em poucos anos tende a provocar óbito principalmente por insuficiência cardíaca", descreveu o especialista, com a precisão de quem trabalha na linha de frente do tratamento.
Além do comprometimento cardiológico, a trajetória clínica inclui deterioração da qualidade de vida por polineuropatia: perda de sensibilidade e do tato nos membros, piora da marcha e redução da autonomia, que pode culminar na necessidade de cadeira de rodas ou até confinamento ao leito. Há também envolvimento do sistema nervoso autonômico, com manifestações gastrointestinais, alterações da frequência cardíaca e impacto em funções sexuais — um conjunto de sinais que transformam o cotidiano do paciente.
O anúncio da reembolsabilidade por parte da AIFA ocorre num contexto de maior atenção às doenças raras e de pressão por soluções que conciliem eficácia clínica e viabilidade operacional. A disponibilidade do eplontersen como alternativa de rotina promete, segundo especialistas, oferecer um controle mais consistente da produção hepática de transtiretina e, com isso, frear a progressão de sintomas neuropáticos e sistêmicos.
O efeito prático imediato, observado por centros de referência, deve ser a ampliação do número de pacientes elegíveis ao tratamento e uma maior previsibilidade no seguimento clínico de quem convive com AttRv-Pn. A decisão também reforça a necessidade de triagem e diagnóstico precoce, passos cruciais para maximizar benefício terapêutico em patologias de evolução rápida.
Este relatório baseia-se em declarações oficiais do encontro promovido pela AstraZeneca em Milão e em dados apresentados por grupos italianos de pesquisa sobre prevalência. Seguiremos acompanhando desdobramentos regulatórios e avaliações de custo-efetividade que possam afetar a implementação nas regiões e nos centros especializados.
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