Terapia genética em dose única recupera audição em forma rara de surdez hereditária

Por Alessandro Vittorio Romano — Em uma descoberta que soa como um pequeno renascimento para quem vive no silêncio desde o nascimento, um estudo multicêntrico publicado na Nature mostra que uma única administração de terapia genética pode restaurar a audição na maioria dos pacientes portadores de uma rara forma de surdez hereditária congênita. O trabalho, coordenado por Zheng‑Yi Chen e Yilai Shu, acompanhou 42 pessoas — de menos de um ano a mais de 30 anos — tratadas em oito centros na China.

O tratamento consiste em injetar no ouvido interno um vetor viral seguro que leva uma cópia funcional do gene OTOF. Essa intervenção visa corrigir o defeito de base: a mutação no OTOF, responsável pela condição conhecida como DFNB9, impede a produção adequada da proteína otoferlina, peça-chave para a transmissão dos sinais sonoros das células do ouvido para o cérebro. Sem ela, a vida sonora permanece fechada como uma concha.

Os resultados são encorajadores: cerca de 90% dos participantes experimentaram melhora da audição, frequentemente já nas primeiras semanas, com progressos que se mantiveram por até dois anos e meio, o tempo máximo de seguimento reportado até agora para esse tipo de abordagem. Além do ganho auditivo, houve avanços significativos na percepção da fala e nas capacidades comunicativas — como se, pouco a pouco, as palavras reaprendesssem a colorir o cotidiano.

Os benefícios foram mais marcantes nas crianças mais novas e naqueles com estruturas do ouvido interno mais favoráveis; pacientes submetidos ao tratamento bilateral registraram escores de linguagem superiores aos tratados unilateralmente. Mesmo entre adultos, tradicionalmente excluídos de alguns ensaios, houve ganhos, ainda que mais modestos.

Do ponto de vista de segurança, não foram observados eventos adversos graves relacionados ao procedimento durante o período de acompanhamento. Aproximadamente 10% dos pacientes não responderam de forma significativa — um dado que os autores pretendem investigar em estudos futuros, buscando entender as raízes dessa resistência ao tratamento.

Para quem vive entre as estações e os rumos do corpo, essa pesquisa representa uma primavera na paisagem clínica: confirma a promessa crescente da terapia genética nas formas monogênicas de perda auditiva e abre caminho para aplicações mais amplas. O time já planeja expandir a estratégia a outras mutações genéticas, numa tentativa de colher mais frutos para aqueles cujo «tempo interno» do ouvido foi interrompido desde cedo.

Como observa Chen, “é extraordinário ver pacientes passarem da surdez total à capacidade de perceber sons e desenvolver linguagem”. Para as famílias e cuidadores, trata‑se de transformar o silêncio em possibilidades — uma pequena colheita de hábitos que nutre conexões, fala e presença no mundo.