Aifa aprova eplontersen: nova opção terapêutica para ATTRv-PN com reembolso na Itália
Aifa aprova reembolso de eplontersen para ATTRv-PN; redução de 82% de TTR e melhora da qualidade de vida comprovadas em estudo de fase 3.
Giulliano Martini 
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Aifa aprova eplontersen: nova opção terapêutica para ATTRv-PN com reembolso na Itália
Por Giulliano Martini — A Agência Italiana do Medicamento (Aifa) aprovou a rimborsabilidade de eplontersen para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtiretina com polineuropatia (ATTRv-PN) em estádio 1 ou 2. A decisão, formalizada com a publicação na Gazzetta Ufficiale, marca uma mudança relevante na disponibilidade terapêutica para uma doença rara e progressiva que, em Itália, atinge cerca de 600 pessoas por ano.
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Segundo o comunicado oficial da agência, o produto está autorizado para administração mensal por auto-injeção através de dispositivo auto-injetor, favorecendo a gestão domiciliar do tratamento. Eplontersen é um oligonucleotídeo antisenso conjugado com ligando GalNAc, projetado para inibir a produção hepática da proteína transtiretina (TTR), atuando diretamente sobre a causa molecular que sustenta a deposição amiloide.
A decisão regulatória apoiou-se nos resultados do estudo de fase 3 Neuro-TTRansform, publicados em JAMA. Na análise primária aos 66 semanas, o tratamento com eplontersen mostrou uma redução média de 82% na concentração sérica de TTR em comparação ao valor basal. A investigação também registrou suspensão da progressão da perda funcional relacionada à neuropatia, avaliada pelo escore mNIS+7, e melhora significativa na qualidade de vida: 58% dos pacientes tratados apresentaram melhora do ponto de vista funcional e sintomático, contra 20% no grupo placebo. Esses ganhos foram mantidos em seguimento até 85 semanas, com um perfil de segurança considerado favorável pela publicação.
O impacto clínico da aprovação é claro quando confrontado com a natureza da doença. Como explica Marco Ceccanti, pesquisador do Departamento de Neurociências Humanas da Sapienza — Uosd Malattie Neurodegenerative, "mutações no gene TTR desestabilizam a transtiretina, proteína majoritariamente produzida no fígado, que se agrupa em fibrilas amiloides e se deposita nos nervos periféricos, no coração e em outros órgãos, provocando dano orgânico multisistêmico ao longo do tempo". No quadro neurológico, a doença tipicamente inicia com neuropatia sensitivo-motora nos membros inferiores, frequentemente acompanhada por disautonomia; em outros casos, manifesta-se inicialmente como síndrome do túnel do carpo ou com sinais de comprometimento cardíaco.
Sem intervenção, a progressão é constante e pode levar, em poucos anos, à perda de autonomia de marcha e incapacidade grave. O mecanismo de ação do oligonucleotídeo antisenso conjugado com GalNAc reduz a síntese hepática de TTR, com objetivo de limitar a formação de depósitos amiloides e, assim, atenuar a progressão dos danos nos nervos periféricos e outros tecidos.
Da perspectiva prática e de sistema de saúde, a inclusão de eplontersen no rol de medicamentos reembolsáveis abre caminho para acesso mais amplo, reduzindo barreiras econômicas ao tratamento. Ainda assim, permanece essencial o diagnóstico precoce: a doença é frequentemente subdiagnosticada e o atraso na identificação compromete a eficácia das intervenções.
Este é um avanço clínico e regulatório substancial para uma condição de alta complexidade. A decisão da Aifa deverá repercutir rapidamente nas diretrizes clínicas e nas práticas de acompanhamento multidisciplinar, integrando neurologia, cardiologia e serviços de genética para otimizar detecção, estratificação e manejo dos pacientes com ATTRv-PN.
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