Distrofia de Duchenne: Mercuri (Gemelli) alerta que sobrevida ainda é limitada mesmo com avanços

Por Alessandro Vittorio Romano — Em uma sala onde a cidade respira um ar de expectativa clínica e humana, o professor Eugenio Mercuri recordou a essência dura e simples da distrofia muscular de Duchenne. Em evento realizado em Milão, organizado pela Italfarmaco por ocasião da liberação do reembolso do givinostat, Mercuri, diretor da Unidade Operativa de Neuropsichiatria Infantil do Policlinico A. Gemelli da Universidade Católica de Roma, delineou o panorama atual da doença: «La distrofia è legata alla mancanza di una proteina molto importante, la distrofina, che è essenziale per l'integrità della fibra muscolare» — uma definição que traduz, em poucas palavras, o coração do problema.

Traduzindo a declaração para a nossa paisagem cotidiana: a ausência da distrofina fragiliza as fibras musculares como raízes que perdem firmeza no solo, levando o corpo a um declínio progressivo. Quem é afetado pela doença, explicou Mercuri, primeiro perde a capacidade de caminhar de forma autônoma e, em seguida, tende a perder também a função dos membros superiores. Não é apenas a mobilidade que é roubada; há uma sombra sobre o coração e os músculos respiratórios, cujas complicações tornam a trajetória da doença sinuosa e perigosa.

Mesmo com melhorias nos padrões de cuidado — fisioterapia mais precoce, suporte respiratório avançado e gestão cardiológica mais atenta —, a sobrevida continua limitada. Mercuri sublinha que os ganhos clínicos são reais, mas ainda não suficientes para alterar, de forma decisiva, o curso da doença para muitos pacientes. Essa realidade nos lembra que a medicina avança como um jardim em cultivo: você vê brotos e flores, mas a colheita completa depende de tempo, pesquisas e políticas públicas que sustentem o crescimento.

O destaque do encontro foi a menção ao givinostat e à recente autorização para reembolso, um passo administrativo que pode abrir portas para acesso ampliado. Contudo, Mercuri apontou que tratamentos e políticas precisam caminhar juntos: novas terapias ampliam esperanças, mas o impacto sobre a sobrevida limitada será visível apenas com acompanhamento contínuo, inclusão de pacientes em protocolos adequados e apoio integral às famílias.

Falando com a leveza de quem observa o cotidiano clínico e as estações da saúde, é possível comparar a luta contra a distrofia muscular de Duchenne à respiração de uma cidade — ora mais calma, ora ofegante —, onde cada intervenção é um sopro que tenta restituir ritmo. A mensagem de Mercuri é, ao mesmo tempo, um alerta e um convite: reconhecer a gravidade das complicações cardiopulmonares e apostar em um modelo de cuidado que una inovação terapêutica, reembolso e suporte multidisciplinar.

Enquanto aguardamos que a ciência entregue soluções cada vez mais efetivas, permanece a necessidade de políticas que garantam acesso e de uma comunidade de cuidado que acompanhe a infância e a adolescência desses pacientes — uma colheita de hábitos que permita transformar brotos de esperança em frutos duradouros.

Declaração citada por Eugenio Mercuri durante o evento Italfarmaco, Milão — ocasião da liberação do reembolso de givinostat.