Castaman (Siset): rumo a terapias personalizadas e terapia gênica precoce para emofilia e trombose
Castaman (Siset) prevê terapias personalizadas e terapia gênica precoce para emofilia e trombose, com foco em qualidade de vida e segurança.
Giulliano Martini 
RESUMO ✦
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Castaman (Siset): rumo a terapias personalizadas e terapia gênica precoce para emofilia e trombose
Em entrevista durante o XXIX Congresso Nacional da Siset, em Roma, o presidente Giancarlo Castaman destacou que a fronteira da pesquisa nas doenças do sangue passa pela individualização do tratamento e pela perspectiva de uma terapia gênica segura e aplicável desde os primeiros estágios da vida.
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"A grande mudança è che, hoje, graças aos novos fármacos, conseguimos desenhar um perfil terapêutico realmente sob medida para as características do paciente", afirmou Castaman. Segundo o presidente da Sociedade Italiana para o Estudo do Hemostasia e da trombose, o modelo tradicional de terapias aplicadas em massa está em declínio: decisões são tomadas após diálogo com o paciente para mapear necessidades reais, visando ganhos clínicos e melhoria na qualidade de vida.
Do ponto de vista prático, Castaman sublinhou que o risco de sangramento em emofilia foi substancialmente reduzido pela profilaxia. "O risco hemorrágico está hoje praticamente abolido graças à profilaxia", declarou. Com essa redução, o foco dos especialistas desloca-se para o impacto do tratamento no cotidiano: carga terapêutica, estilo de vida e controle da dor tornam-se critérios centrais na escolha da estratégia terapêutica.
O mesmo racional é aplicado na condução da piastrinopenia imune e no emprego dos novos anticoagulantes orais. A agenda de pesquisa atual, segundo Castaman, é modular os fármacos para prevenir recidivas trombóticas ao mesmo tempo que se minimiza o risco de hemorragia. "Estamos obtendo resultados encorajadores", disse, apontando para avanços que já alteram a rotina clínica de médicos e pacientes.
Olhando adiante, Castaman traçou a meta estratégica: tornar a terapia gênica uma opção resolutiva, com segurança demonstrada e indicada não apenas para adultos, mas também para crianças nas fases iniciais da vida. "O objetivo é que a terapia gênica seja aplicável desde as primeiras fases da vida, e não apenas após os 18 anos, para responder plenamente à necessidade de cura dos pacientes", afirmou. Ele estima que o caminho ainda exigirá alguns anos de validação, mas reiterou o otimismo com os novos fármacos em desenvolvimento.
Em síntese, a mensagem do XXIX Congresso da Siset, conforme transmitida por Castaman, é de transição: da contenção do risco espontâneo de sangramento para uma medicina personalizada que integra evidência clínica, preferências do paciente e inovação farmacológica. A realidade traduzida pelo congresso aponta para um panorama em que a cura — ou ao menos a remissão de longa duração — pode deixar de ser objetivo distante para se tornar meta viável nos próximos anos.
Apuração in loco, cruzamento de fontes e precisão técnica: essa é a fotografia apresentada por quem acompanha de perto a evolução terapêutica das doenças hemorrágicas e trombóticas na Europa.
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