Hemofilia: fármacos bispecíficos e terapias avançadas transformam vida de pacientes, diz Peyvandi
Peyvandi: fármacos bispecíficos e terapia gênica mudaram a vida de pacientes com hemofilia; destaque para administração subcutânea e atenção às mulheres.
Giulliano Martini 
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Hemofilia: fármacos bispecíficos e terapias avançadas transformam vida de pacientes, diz Peyvandi
Por Giulliano Martini — Apuração in loco, cruzamento de fontes e lábio de precisão técnica. A realidade traduzida: nos últimos dez anos a vida de pacientes com hemofilia mudou de forma substancial graças a terapias mais eficazes e com administração menos frequente. A avaliação é da professora Flora Peyvandi, diretora do Centro de Hemostase e Trombose 'Angelo Bianchi Bonomi' do Policlinico de Milão e docente de Medicina Interna na Università degli Studi di Milano, em fala no XXIX Congresso nacional da Siset (Società Italiana per lo Studio dell'Emostasi e della Trombosi).
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Segundo Peyvandi, para pacientes portadores de anticorpos contra o fator VIII — os chamados inibidores — a qualidade de vida era dramaticamente baixa: sangramentos contínuos e terapias ineficazes. A introdução dos fármacos bispecíficos, moléculas de bioengenharia concebidas para ligar simultaneamente dois alvos distintos, alterou esse quadro.
“Com as novas terapias não se infunde apenas o fator ausente; busca-se ativar o processo de coagulação de forma alternativa”, explicou a especialista. Trata-se de um novo capítulo terapêutico para a hemofilia A que modifica estratégia, eficácia e qualidade de vida. Uma vantagem prática desses fármacos é a via de administração: injeção subcutânea com intervalos amplos, que variam de uma semana até uma aplicação mensal.
Para a hemofilia B, Peyvandi destaca outras abordagens, as chamadas estratégias de rebalancing: em vez de somente aportar o fator deficiente, existem medicamentos que potencializam a coagulação por redução da atividade de anticoagulantes naturais. Tanto para o fator VIII quanto para o fator IX há produtos avançados que permitem administrações menos frequentes e regimes mais toleráveis.
Outro ponto levantado no congresso foi a terapia gênica. “Com uma única infusão endovenosa podemos observar, na hemofilia B, níveis de fator IX ao redor de 30–35% mesmo após cinco anos. É um resultado notável”, afirmou Peyvandi. A experiência acumulada desde as primeiras gerações de terapia gênica trouxe lições relevantes sobre segurança e durabilidade da resposta: hoje dispomos de intervenções modernas com uma única infusão e efeito prolongado.
Por fim, a pesquisadora chamou atenção para um aspecto historicamente negligenciado: as mulheres. “Até agora muitas se definiam apenas como mães ou irmãs de pacientes masculinos, cuidavam e protegiam; se sangravam mais eram subestimadas. É preciso reconhecê-las não só como portadoras, mas como mulheres que podem apresentar problemas hemorrágicos próprios e demandar diagnóstico e tratamento específicos”, concluiu.
O relato de Peyvandi, registrado no congresso da Siset, confirma uma direção clara da medicina hemostática: terapias que alteram o curso natural da doença, reduzem a frequência de administração e ampliam a qualidade de vida. O desafio seguinte, disse a especialista, é ampliar o acesso, monitorar a segurança em larga escala e integrar as necessidades das mulheres no roteiro assistencial.
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