Aifa autoriza reembolso de selumetinib para adultos com neurofibromatose tipo 1 e neurofibromas plexiformes inoperáveis
Aifa autoriza reembolso de selumetinib para adultos com neurofibromatose tipo 1 e neurofibromas plexiformes inoperáveis. Resultados do estudo Komet respaldam a decisão.
Giulliano Martini 
RESUMO ✦
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Aifa autoriza reembolso de selumetinib para adultos com neurofibromatose tipo 1 e neurofibromas plexiformes inoperáveis
Por Giulliano Martini — Em decisão comunicada hoje, a Agência Italiana do Medicamento (Aifa) concedeu a rimborsabilità — correspondente ao reembolso em âmbito público — do selumetinib para o tratamento em monoterapia de neurofibromas plexiformes inoperáveis e sintomáticos em pacientes adultos com neurofibromatose tipo 1 (NF1). O anúncio partiu da Alexion, divisão de Doenças Raras da AstraZeneca, que acompanhou a nota técnica oficial da agência reguladora.
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A decisão da Aifa segue a extensão de indicação aprovada pela Comissão Europeia, baseada nos resultados do estudo de fase 3 controlado por placebo denominado Komet, publicado em The Lancet. O ensaio internacional inscreveu 145 pacientes adultos vindos de 13 países das Américas, Europa, Ásia e Austrália. Na análise primária, o selumetinib demonstrou taxa de resposta objetiva (ORR) estatisticamente significativa e clinicamente relevante em comparação com placebo. O perfil de segurança observado em adultos manteve-se compatível com os dados já consolidados no uso pediátrico.
A neurofibromatose tipo 1 é uma condição genética rara e progressiva, frequentemente diagnosticada na infância, mas com manifestações que podem se agravar na vida adulta. Até 50% dos portadores desenvolvem neurofibromas plexiformes, tumores benignos que afetam nervos centrais e periféricos — incluindo cérebro, medula espinhal e nervos periféricos — e que podem crescer a ponto de provocar dor crônica, deformidades, perda de função motora e outros sintomas incapacitantes.
Em declaração técnica, Chiara Leoni, responsável pela UOS de Doenças Raras Pediátricas e Terapias Inovadoras do Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, sublinhou que a inclusão dos adultos nas diretrizes de reembolso representa "um avanço importante", ampliando uma opção terapêutica antes limitada à população pediátrica. Segundo Leoni, os dados do Komet corroboram benefício clínico, alterações radiológicas favoráveis e impacto positivo na qualidade de vida dos pacientes, tanto naqueles diagnosticados em idade adulta quanto naqueles em transição da pediatria para a assistência adulta.
Representantes das associações italianas que reúnem pacientes com NF1 — entre elas Ananas APS, ANF (Associazione Nazionale Aiuto per la Neurofibromatosi), Amicizia e Solidarietà, e Linfa — também manifestaram avaliação positiva diante da nova disponibilidade do selumetinib para o público adulto. Para essas entidades, a medida traduz um marco relevante na trajetória de cuidados da comunidade NF1, ampliando acesso e possibilidades terapêuticas.
Do ponto de vista regulatório e clínico, a ampliação segue um padrão cada vez mais comum nas doenças raras: evidência robusta em ensaios randomizados que fundamenta extensão de indicação e reembolso, com atenção especial ao balanço entre eficácia e segurança em populações distintas. O perfil de eventos adversos observado até o momento permanece alinhado ao conhecido para selumetinib, exigindo monitorização clínica e laboratorial conforme protocolos vigentes.
Em resumo, a autorização da Aifa para reembolso do selumetinib em adultos com NF1 e neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis amplia o leque terapêutico disponível na Itália, traz respaldo de evidência internacional — notadamente o estudo Komet — e representa uma mudança prática na gestão de uma doença crônica, complexa e frequentemente incapacitante.
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