AttRv-PN: Rumi (Altems) defende acesso eficiente a eplontersen para amiloidose hereditária
Rumi (Altems) defende diagnóstico rápido, PDTA e HTA para garantir acesso eficiente a eplontersen na amiloidose hereditária por transtirretina.
Giulliano Martini 
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AttRv-PN: Rumi (Altems) defende acesso eficiente a eplontersen para amiloidose hereditária
Milão — Em encontro com a imprensa promovido pela AstraZeneca em Milão, Filippo Rumi, Co-Founder & Partner da Altems Advisory, enfatizou a necessidade de organizar o sistema de saúde para garantir o acesso mais eficiente possível à nova terapia eplontersen, aprovada para reembolso pela AIFA no tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (AttRv-Pn) em adultos com polineuropatia de estágio 1 ou 2.
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Na sua exposição técnica, Rumi apontou que a diagnóstico tempestivo, a multidisciplinaridade e a adoção de um PDTA (percorso diagnostico terapeutico assistenziale) adequado são elementos estruturais para que a tecnologia seja disponibilizada aos pacientes com máxima eficiência. Segundo o especialista, o relatório de HTA (Health Technology Assessment) tem papel central ao informar e orientar os decisores em saúde, garantindo que a inovação chegue a quem dela pode retirar maior benefício.
Rumi destacou o caráter sistêmico e o elevado impacto sobre a qualidade de vida da condição: a AttRv-Pn acarreta um burden clínico e assistencial significativamente relevante. Um questionário aplicado com apoio de uma associação de pacientes foi usado como fonte primária para avaliar as consequências no capital humano. Os dados mostram que, para o paciente trabalhador, a perda de produtividade associada à doença é da ordem de €10.000 por ano em dias de trabalho perdidos.
O levantamento também apontou fragilidades no uso dos instrumentos de proteção social: apenas uma parcela reduzida dos pacientes faz uso da lei 104, o que evidencia baixa awareness sobre direitos e benefícios disponíveis. Outro problema diagnóstico-organizacional é a dispersão dos centros especializados: na ausência de capilaridade territorial, o paciente em média percorre cerca de 53 km para alcançar a estrutura de referência. Essa fragmentação eleva as despesas out-of-pocket, transferindo custos ao paciente e aos seus caregivers.
Rumi sublinhou que um dos domínios do HTA é precisamente o organizativo, e que nas doenças raras e complexas essa dimensão torna-se central. Entre as áreas de melhoria, apontou-se em primeiro lugar a formação dos profissionais de saúde: por se tratar de uma condição com sinais e sintomas que podem confundir com outras patologias, a identificação rápida dos sinais de alarme clínicos é crucial para reduzir o tempo até o diagnóstico e inserir o doente no percurso terapêutico adequado.
Na prática, explicou o consultor da Altems, um diagnóstico tardio tem impacto econômico direto — o paciente não é incluído no tratamento mais apropriado, aumenta a necessidade de intervenções adicionais e elevam-se gastos assistenciais e sociais. A conclusão técnica de Rumi foi clara: além de avaliar eficácia e segurança, as decisões sobre adoção e reembolso de tecnologias como o eplontersen devem considerar o arranjo organizativo, a formação profissional e a capilaridade dos serviços para reduzir custos diretos e indiretos aos cidadãos.
Este enfoque pragmático — resultado de cruzamento de fontes e apuração técnica — busca transformar a aprovação regulatória em acesso efetivo, com equidade e justiça alocativa, evitando que a inovação fique restrita a centros isolados enquanto pacientes e cuidadores arcam com os custos decorrentes da mancata diagnosi.
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