Givinostat da Italfarmaco recebe Prix Galien Italia por avanço em distrofia muscular de Duchenne
Givinostat, da Italfarmaco, vence Prix Galien Italia por retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne e ampliar opções em doenças raras.
Giulliano Martini 
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Givinostat da Italfarmaco recebe Prix Galien Italia por avanço em distrofia muscular de Duchenne
Por Giulliano Martini — Apuração e cruzamento de fontes direto de Turim: o composto givinostat foi premiado com o Prix Galien Italia na categoria Doenças Raras. O reconhecimento, conferido ontem em Torino, destaca um fármaco desenvolvido pela italiana Italfarmaco que, segundo os estudos clínicos apresentados, rallenta la progressione della distrofia muscolare di Duchenne — em português, demonstra capacidade de retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne.
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O prêmio valoriza tanto a inovação farmacológica quanto a trajetória empresarial e científica que sustentou o desenvolvimento do medicamento. Em declaração oficial, Francesco Di Marco, Group CEO da Italfarmaco, enfatizou que "a vitória do Prix Galien premia não só uma molécula inovativa, mas também uma história empresarial e científica construída ao longo do tempo, com investimentos constantes em pesquisa e desenvolvimento". A empresa posiciona o composto como resultado de um investimento contínuo e de um percurso de P&D integralmente promovido pela indústria italiana.
Julie De Santis, membro do conselho de administração da Italfarmaco Holding, acrescentou que a companhia, fundada em 1938 em Milão, sustentou uma visão de longo prazo que culminou no êxito atual. "Este reconhecimento nos enche de orgulho. Givinostat é fruto de um esforço de 88 anos de pesquisa e desenvolvimento. Compartilhamos o prêmio com os clínicos e associações de pacientes que foram determinantes no desenvolvimento da molécula", disse De Santis.
Na nota de justificação do comité avaliador, o givinostat é descrito como uma inovação terapêutica relevante para a distrofia muscular de Duchenne, por introduzir um mecanismo de ação distinto e independente da mutação genética específica. Esse perfil permite, nas indicações autorizadas, potencial aplicabilidade a uma ampla parcela de pacientes elegíveis. Em associação a corticosteroides, o composto demonstrou, em ensaios clínicos, a capacidade de retardar a progressão da doença e contribuir para a manutenção prolongada da funcionalidade motora e da autonomia — um atendimento a uma necessidade terapêutica até então pouco suprida.
Contexto clínico: a distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética neuromuscular rara que atinge predominantemente meninos. É causada por mutações no gene DMD que levam à ausência ou deficiência de distrofina, resultando em degradação progressiva da massa muscular. Clinicamente, apresenta-se na infância com fraqueza muscular progressiva, perda da capacidade de marcha na adolescência e complicações respiratórias e cardíacas que podem reduzir a expectativa de vida. As opções terapêuticas históricas foram limitadas, reforçando a importância de soluções que modifiquem o curso da doença.
O prêmio Prix Galien Italia confirma que a pesquisa italiana continua a produzir avanços de relevância global no campo farmacêutico, especialmente em áreas de altas necessidades médicas não atendidas. A entrega do troféu em Turim conclui uma etapa simbólica de reconhecimento científico; os próximos passos dependem da consolidação dos dados clínicos, das aprovações regulatórias e da adoção clínica coordenada com associações de pacientes e centros especializados.
Relato direto, com foco em fatos: o givinostat reafirma a capacidade da indústria farmacêutica italiana de traduzir pesquisa em soluções terapêuticas concretas, com impacto potencial na qualidade de vida de pacientes com distrofia muscular de Duchenne e de suas famílias.
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